La UAB y Anew Medical investigarán una terapia génica prometedora, basada en la proteína Klotho, dirigida al Alzheimer y la ELA. Los estudios en ratones han mostrado resultados positivos, y el objetivo es proporcionar niveles sostenidos de Klotho en tejidos clave para detener o retrasar la progresión de estas enfermedades neurodegenerativas.
La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y la empresa de biotecnología Anew Medical han establecido un acuerdo de licencia que permitirá a los investigadores de la universidad avanzar en el estudio de una terapia génica para el Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Dicha terapia ha sido patentada y se encuentra en desarrollo por ambas instituciones.
El estudio está siendo liderado por expertos del Institut de Neurociències (INc-UAB) y el Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB, con la colaboración de la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA), el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED).
La terapia licenciada se basa en la proteína antienvejecimiento llamada Klotho, la cual es expresada por el gen del mismo nombre. Los investigadores de la UAB, encabezados por Assumpció Bosch, Miguel Chillón y Xavier Navarro, han observado en ratones que la regulación de esta proteína tiene diversos efectos beneficiosos para enfermedades neurodegenerativas, tales como su capacidad neuroprotectora, antiinflamatoria, antioxidante, regeneradora y promielinizante.
Hasta ahora, los investigadores han aplicado la terapia génica con Klotho en ratones modelo de ELA y Alzheimer mediante vectores virales no infecciosos conocidos como virus adenoasociados (AAV), los cuales han sido dirigidos a todos los músculos esqueléticos. Los resultados obtenidos hasta el momento han mostrado una mejora en la función motora y un retraso clínicamente significativo en la aparición de estas enfermedades.
El objetivo de esta terapia es detener o retrasar los procesos patológicos asociados a la neurodegeneración al proporcionar niveles sostenidos de la proteína Klotho en el cerebro, el líquido cefalorraquídeo y las neuronas motoras del tejido muscular. Esto se lograría mediante una única dosis administrada en el sistema nervioso central. Como alternativa a la terapia génica, también se prevé que la administración de la proteína exógena pueda tener efectos positivos.
El acuerdo firmado por la UAB con Anew Medical permitirá acelerar el desarrollo preclínico de esta estrategia y validar los resultados en diferentes modelos animales que contemplan diferentes isoformas del gen.
En este sentido, Assumpció Bosch explica que estudiarán «los cambios en los tejidos más afectados por la progresión de estas enfermedades neurodegenerativas y los efectos de Klotho en su fisiopatología para diseccionar los mecanismos de acción de la proteína, con el objetivo final de hallar un nuevo tratamiento que pueda llegar a la fase clínica».
Por su parte, Joseph Sinkule, director ejecutivo de Anew Medical, ha manifestado que son “muy afortunados de poder trabajar con instituciones de gran calidad investigadora, como la UAB, y con sus investigadores, puesto que los datos son muy convincentes y la necesidad de encontrar terapias para el ELA, el Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas es extremadamente urgente».
Anew Medical, que próximamente se incorporará al mercado bursátil tecnológico Nasdaq, es una empresa estadounidense dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para revertir la progresión de enfermedades neurodegenerativas y del cáncer. Gracias a la licencia exclusiva de esta patente de la UAB, la compañía financiará los ensayos preclínicos y clínicos que se llevarán a cabo en la universidad y en instituciones asociadas.
